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할리우드 배우, 불치병 친구 휠체어 밀며 마라톤 2024-10-29 11:31:50
방송 등에 따르면 패럴은 불치병인 수포성 표피박리증(EB) 환자를 지원하는 아일랜드 자선 단체 'DEBRA'를 위한 모금을 목표로 전날 아일랜드 더블린에서 열린 마라톤에 참여했다. 아일랜드 출신인 패럴은 오랜 기간 알고 지낸 친구이자 EB 환자 에마 포가티(40)와 함께 모금 운동을 기획했고, 이번 마라톤 코스의...
배우 콜린 패럴, 불치병 환자 휠체어 밀며 자선 마라톤 완주 2024-10-29 09:16:11
방송 등에 따르면 패럴은 불치병인 수포성 표피박리증(EB) 환자를 지원하는 아일랜드 자선 단체 'DEBRA'를 위한 모금을 목표로 전날 아일랜드 더블린에서 열린 마라톤에 참여했다. 패럴은 그간 오래 알고 지내며 친구가 된 EB 환자 에마 포가티(40)와 함께 모금 운동을 기획했고, 이번 마라톤 코스의 마지막 4㎞...
광동제약, 글로벌 희귀의약품 4종 추가 도입 2024-07-15 11:25:09
표피박리증에 승인된 치료제다. 수포성 표피박리증은 유전적 결함으로 인해 피부 및 점막 조직이 매우 연약해져 작은 자극에도 피부에 수포가 형성되는 질환이다. 신생아 시기부터 증상이 발현되며, 심할 경우 일상생활이 불가능할 정도의 전신수포, 통증이 동반된다. 마이알렙트(Myalept)는 지방이영양증에 승인된 유일한...
광동제약, 글로벌 희귀의약품 4종 도입 2024-07-15 10:40:54
치료제 '적스타피드', 수포성 표피박리증 치료제 '필수베즈', 지방이영양증 치료제 '마이알렙트' 등 4종이다. 말단비대증은 뇌하수체에 종양이 생겨 성장호르몬이 과도하게 분비되는 희귀질환이고 동형접합 가족성 고콜레스테롤 혈증은 20세 이전 심혈관 질환 발생 위험을 증가시킨다. 수포성...
안트로젠, 日기술수출한 희귀질환 치료제 임상 3상 환자 등록 마쳐 2024-03-15 16:00:44
종료됐다. 안트로젠은 지난 13일 일본에서 진행 중인 이영양성 수포성표피박리증(DEB) 치료제 ‘allo-asc-sheet’ 임상 3상의 환자 등록이 완료됐다고 15일 밝혔다. 이 후보물질의 임상은 2015년 안트로젠으로부터 기술도입(LI)한 일본 이신제약이 도맡아 진행하고 있다. 추적관찰 기간은 25주다. 올해 11월 말 효과와 안전...
"비행기 옆자리가 효리 언니"…희소병 유튜버 '폭풍 감동' 2023-12-20 09:41:12
촬영과 업로드를 수락해 화제다. 수포성 표피박리증을 앓고 있는 A씨는 희소병 브이로그 콘텐츠를 올리고 있는데, 이 영상에서 입원을 앞두고 제주도로 1박 여행을 떠나는 과정을 담았다. 수포성 표피박리증은 피부의 두 개 층(진피, 표피)을 잡아주는 결합 단백질이 부족해 작은 마찰에도 피부에 물집과 염증이 생기는...
"물집 잘 생기는 표피박리증, 유전자 치료 가능성 확인" 2022-08-03 11:03:09
생기는 '이영양형 수포성 표피박리증'을 최신 유전자가위 기술로 치료할 수 있는 가능성을 확인했다고 3일 밝혔다. 이 연구 결과는 국제학술지 '분자 치료'(Molecular Therapy) 8월호 표지논문으로 발표됐다. 이영양형 수포성 표피박리증은 피부에서 표피와 진피를 연결하는 '고정원 섬유'의 주요...
안트로젠 줄기세포치료제, 日 희귀의약품 지정 2022-06-28 17:13:50
개발 중인 이영양성 수포성 포피박리증 줄기세포치료제(ISN001)가 일본에서 희귀의약품으로 지정됐다. 28일 일본 후생노동성에 따르면 ISN001은 최근 희귀질환 의약품(희소질병용 의약품)으로 지정받았다. 난치성 또는 재발성의 미란 궤양을 가진 표피수포증 치료에 대해서다. 안트로젠은 2015년 일본 이신제약에 이...
안트로젠, 수포성표피박리증 치료제 日 희귀의약품 지정 2022-06-28 13:47:31
재발성의 미란 궤양을 가진 표피수포증의 치료에 대해서다. 안트로젠은 2015년 일본 이신제약에 ALLO-ASC-EB를 기술이전했다. 이신제약은 ISN001이라는 과제명으로 개발해왔다. 이신제약이 후생성에 희귀의약품 지정을 신청했고, 이것이 받아들여진 것이다. 일본에서 희귀의약품으로 지정되면 임상개발 단계에서 후생성...
잠잠하던 안트로젠 주가 20% 급등 '화들짝' [한재영의 바이오 핫앤드콜드] 2022-06-04 08:22:01
후보물질 가운데 하나인 수포성 표피박리증 치료제 소식입니다. 2015년 이신제약에 기술이전을 했는데, 이신제약이 일본 후생노동성에 희귀의약품 지정 신청을 했습니다. 후생성은 최근 최종 회의를 한 것으로 알려졌습니다. 닛케이 바이오테크놀로지앤드비즈니스는 이신제약이 도입한 안트로젠의 수포성 표피박리증 치료제...