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희귀유전병 '샤르코-마리투스'…셀라토즈, 치료 가능성 입증 2024-09-02 17:38:48
이재현 CJ그룹 회장이 앓아 많이 알려진 희귀 유전질환이다. 유전자 이상으로 말초 신경세포를 둘러싼 막(슈반세포)이 손상되면서 온몸의 근육이 위축돼 힘이 약해지고 손발에 변형이 생긴다. 세계적으로 300만 명이 앓고 있지만 개발된 치료제가 없다. 셀라토즈가 개발한 기능성 세포는 손상된 슈반세포를 되살린다. 임...
GC녹십자·한미약품, 파브리병 신약 임상 1/2상 IND 승인 2024-09-02 16:34:34
등을 평가한다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환이며, 리소좀축적질환(Lysosomal Storage Disease, LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로...
GC녹십자·한미약품, 파브리병 혁신신약 美FDA 임상 1·2상 IND 승인 2024-09-02 14:35:06
등을 평가한다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증 반...
GC녹십자 "파브리병 신약 FDA 임상 1/2상 시험계획 승인" 2024-09-02 14:18:20
공동 개발 중인 파브리병 치료 신약이다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀 질환으로 리소좀 축적 질환(LSD)의 일종이다. 양사는 이번 임상에서 파브리병 환자를 대상으로 LA-GLA의 안전성과 내약성(환자가 부작용을 견뎌내는 정도) 등을 평가한다. hanju@yna.co.kr (끝) <저작권자(c) 연합뉴스, 무단 전재-재배포,...
희귀유전질환 진단기업 코스닥 상장 추진 2024-08-29 08:53:21
희귀유전질환 진단검사 기업 쓰리빌리언이 금융위원회에 증권신고서를 제출하고 코스닥 상장을 위한 절차에 본격 돌입했다고 29일 밝혔다. 쓰리빌리언은 2016년 설립됐다. 환자의 질병을 유발한 원인 유전변이 등을 진단 검사하는 기업으로 기업명은 인간 DNA 염기쌍의 개수 30억(3billion) 개에서 비롯됐다....
희귀유전질환 진단기업 쓰리빌리언 "10월 코스닥 상장 추진" 2024-08-29 08:29:45
희귀유전질환 진단기업 쓰리빌리언 "10월 코스닥 상장 추진" (서울=연합뉴스) 임은진 기자 = 희귀유전질환 진단검사 기업 쓰리빌리언이 금융위원회에 증권신고서를 제출하고 코스닥 상장을 위한 절차에 본격 돌입했다고 29일 밝혔다. 2016년 설립된 쓰리빌리언은 환자의 질병을 유발한 원인 유전변이 등을 진단 검사하는...
식약처, 소아 간담즙 정체증 치료 희귀약 허가 2024-08-23 17:02:23
약은 희귀 유전질환인 '진행성 가족성 간내 담즙 정체' 환자의 소양증(가려움증) 치료제로 생후 3개월 이상 영아부터 사용하도록 허가됐다. 진행성 가족성 간내 담즙정체증은 영아시기에 발견되는 희귀 상염색체 열성 유전질환으로 담즙산 분비 및 수송 장애를 동반한다. 주요 증상으로는 중증의 소양증(가려움증),...
GC녹십자, '산필리포증후군' 치료제 일본 1상 IND 승인 2024-08-12 14:30:47
A형은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 크다. GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는...
GC녹십자 "산필리포증후군 치료제, 日 임상 1상 계획 승인" 2024-08-12 09:52:47
뇌 손상 등이 유발되는 열성 유전질환으로, 환자 대부분이 15세 전후에 사망하는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어 미충족 의료수요가 큰 것으로 전해졌다. GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 고농축 단백질 제제 기술을 MPSIIIA 치료제에 적용해 개발 중인 신약으로, 이를 뇌실 안에 직접 투여해 치료...
녹십자·노벨파마, 산필리포증후군 치료제 日1상 IND 승인 2024-08-12 09:23:52
전망이다. 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가...